卡波西肉瘤（Kaposi Sarcoma, KS）是一种由卡波西肉瘤相关疱疹病毒（KSHV）引发的罕见血管肿瘤，常见于HIV感染者、器官移植患者及老年人。其病变可累及皮肤、黏膜、淋巴结及内脏器官，传统治疗依赖化疗药物如脂质体阿霉素，但疗效有限且副作用显著。2020年5月，美国FDA加速批准泊马度胺（Pomalidomide）用于治疗HIV阳性且对高效抗逆转录病毒治疗（HAART）耐药的患者，以及HIV阴性的卡波西肉瘤患者，成为20余年来首个获批的口服新药。

　　核心数据：ORR 71%，中位缓解持续12.1个月

　　泊马度胺的获批基于一项关键性I/II期开放标签单臂临床试验（12-C-0047），共纳入28例患者，其中18例为HIV阳性，10例为HIV阴性。患者每日口服5mg泊马度胺，28天为一个周期，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。结果显示：

　　总体缓解率（ORR）：71%（20/28），其中14%（4/28）的患者达到完全缓解（CR），57%（16/28）达到部分缓解（PR）；

　　中位缓解持续时间（DOR）：12.1个月（95% CI: 7.6-16.8），且50%的缓解患者维持疗效超过12个月；

　　起效时间：中位首次缓解时间为1.8个月（范围0.9-7.6个月），部分患者4周内即观察到肿瘤缩小。

　　亚组分析：HIV阴性患者疗效更优

　　在HIV阳性患者中，ORR为67%（12/18），中位DOR为12.5个月；而HIV阴性患者的ORR高达80%（8/10），中位DOR为10.5个月。值得注意的是，所有HIV阴性患者均对治疗有响应，包括2例既往接受过沙利度胺或来那度胺治疗失败的患者。这一数据支持泊马度胺在跨HIV状态人群中的普适性。

　　机制突破：免疫调节与抗血管生成协同作用

　　泊马度胺作为第三代沙利度胺衍生物，通过以下机制发挥抗肿瘤作用：

　　靶向Cereblon E3泛素连接酶：降解转录因子IKZF1/3，抑制KSHV诱导的MHC-I下调，恢复肿瘤细胞表面免疫识别分子（如ICAM-1、B7-2）的表达；

　　抑制促炎因子：降低TNF-α、IL-6及VEGF水平，阻断血管生成和炎症反应；

　　增强T细胞功能：治疗期间患者CD4+和CD8+ T细胞计数显著升高，改善免疫监视功能。

　　泊马度胺仿制药已在老挝上市，由老挝卢修斯制药生产，商品名：LuciPoma，如需购买泊马度胺仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。