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2022 年 1 月，FDA受理了一份新药申请：Trofinetide治疗雷特综合征2岁及以上儿科和成人患者。
该研究评估Trofinetide曲非奈特与安慰剂治疗187 名 5-20 岁患有 Rett 综合征的女孩和年轻女性的疗效等。研究表明，雷特综合征行为问卷 (RSBQ) 和临床总体印象改善（CGI- I) ，沟通和符号行为量表发展概况™婴幼儿检查表-社会综合评分（CSBS-DP-IT-Social）12 周后得到显著改善。
Rett 综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，主要发生在女性出生后头两年发育接近正常后。患有 Rett 综合征的儿童在 18-30 个月大时会经历一段发育倒退期，之后通常会出现持续数年至数十年的平稳期。Rett 综合征会对中枢神经系统 (CNS) 功能造成严重损害，包括丧失沟通、手部使用、步态异常和刻板的手部动作，例如拍手/敲击、张嘴等。患有 Rett 综合征的人还可能出现一系列其他症状，例如胃肠道并发症、骨骼异常、神经内分泌异常、破坏性和焦虑样行为，以及情绪失调和睡眠障碍。
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