急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，严重威胁着患者的生命。在AML患者中，约6%—10%会发生IDH1突变，这类患者往往预后较差，传统治疗效果不佳。艾伏尼布（Ivosidenib）作为一种口服的IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）抑制剂，为IDH1突变型AML患者带来了新的治疗曙光。

　　艾伏尼布通过抑制突变型IDH1酶的活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累，从而抑制肿瘤生长。其作用机制精准针对IDH1突变这一关键致病因素，为患者提供了个性化的治疗方案。

　　在一项全球、双盲、随机、安慰剂对照、3期研究中，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷相比，在不适合强化诱导化疗的新诊断IDH1突变急性髓系白血病患者中的疗效和安全性。研究共入组了146例患者，其中72例分配至艾伏尼布+阿扎胞苷组，74例分配至安慰剂+阿扎胞苷组。结果显示，艾伏尼布+阿扎胞苷组的无事件生存期（EFS）显著长于安慰剂+阿扎胞苷组（治疗失败、缓解后复发或死亡的风险比为0.33；95%置信区间[CI]，0.16—0.69；P= 0.002）。在24周时，艾伏尼布+阿扎胞苷组的完全缓解（CR）率为38%，而安慰剂+阿扎胞苷组为11%，且24周CR患者的无事件生存期也有利于艾伏尼布+阿扎胞苷组。

　　在安全性方面，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组和安慰剂联合阿扎胞苷治疗组的不良事件数据进行了详细对比。艾伏尼布加阿扎胞苷组有66例患者（占93%）经历了3级或以上的不良事件，而安慰剂加阿扎胞苷组则有69例患者（占95%）。在两组中，超过15%的患者经历了以下3级或以上的不良事件：发热性中性粒细胞减少（艾伏尼布加阿扎胞苷组28%，安慰剂加阿扎胞苷组34%）、贫血（两组分别为25%和26%）、中性粒细胞减少（分别为27%和16%）、血小板减少（分别为24%和21%）以及肺炎（分别为23%和29%）。

　　艾伏尼布已获美国FDA批准多个适应症，包括用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者；与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病，该突变是通过FDA批准的测试在75岁或以上的成年人中检测到的，或者有合并症排除使用强化诱导化疗的患者；用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　目前，艾伏尼布在国内尚未纳入医保，价格相对较高，患者经济负担较重。印度全球药房为患者提供了直邮艾伏尼布的服务，患者可以通过正规渠道购买，以获得这一精准靶向治疗药物。

　　艾伏尼布在IDH1突变型AML的治疗中展现出显著的疗效和可管理的安全性，为患者提供了一种精准的靶向治疗方案。印度全球药房的直邮服务为患者获取艾伏尼布提供了便利，有助于减轻患者的经济负担，为更多IDH1突变型AML患者带来生存的希望和更好的生活质量。

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