儿童胶质瘤是儿童最常见的脑肿瘤，其中低级别胶质瘤（pLGG）约占小儿脑肿瘤的30%。BRAF基因融合是pLGG最常见的癌症驱动因素之一。目前获批的BRAF抑制剂对携带BRAF V600突变的肿瘤有一定活性，但对携带BRAF融合的患者效果不佳。Ojemda托沃拉非尼作为一种口服、脑渗透、高选择性的II型RAF激酶抑制剂，为携带BRAF融合或BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者带来了新的治疗希望。

　　Ojemda托沃拉非尼治疗儿童胶质瘤效果分析

　　（一）临床试验数据

　　FIREFLY-1试验：Ojemda的批准主要基于一项代号为FIREFLY-1的II期研究结果。这项多中心、开放标签、单臂试验在参加试验的76名患者中评估了疗效，这些患者年龄为6个月至25岁，至少接受过一线治疗，疾病出现进展，至少具有一个可测量病灶。

　　总缓解率（ORR）：根据RANO-HGG标准（主要终点），治疗缓解可评估疾病患者的总缓解率为67%，包括12例（17%）完全缓解（CR）患者和34例（49%）部分缓解（PR）患者。18例（26%）患者的总体缓解（BOR）最佳，即疾病稳定（SD）。临床获益率（CBR）为93%。在携带BRAF融合的肿瘤患者中，ORR为69%；在携带BRAF V600E突变的肿瘤患者中，ORR为50%。

　　缓解持续时间（DOR）：初始缓解的中位时间（PR或CR）为3.0个月，中位缓解持续时间（DOR）为16.6个月。在既往接受过MAPK抑制剂（MAPKi）治疗的可评估患者中ORR为71%，在未接受过MAPKi治疗的患者中ORR为61%。

　　其他评估标准：根据RAPNO标准的总缓解率（ORR）为51%，包括28例部分缓解（PR）患者和11例轻微反应的患者。临床获益率（CBR）为82%。初始反应的中位时间总体为5.3个月，76例患者的中位缓解持续时间（DOR）为13.8个月，中位无进展生存期（PFS）为13.8个月。根据RANO-LGG标准的ORR为53%，包括20例部分缓解（PR）患者和20例轻微反应（MR）患者。初始缓解的中位时间为5.5个月，中位缓解持续时间（DOR）为14.4个月，中位无进展生存期（PFS）为13.9个月。

　　（二）治疗效果分析

　　显著缩小肿瘤：从临床试验数据可以看出，Ojemda托沃拉非尼能够显著缩小儿童胶质瘤患者的肿瘤体积。在FIREFLY-1试验中，有相当一部分患者达到了完全缓解或部分缓解的状态，这表明该药物对肿瘤的生长具有明显的抑制作用。

　　提高生活质量：肿瘤的缩小不仅有助于延长患者的生存期，还能够减轻患者的症状，如头痛、呕吐等，提高患者的生活质量。同时，临床获益率较高，说明大多数患者在使用该药物后能够获得一定的临床收益。

　　适用范围广：Ojemda托沃拉非尼对携带BRAF融合或BRAF V600突变的儿童低级别胶质瘤患者均有一定的治疗效果，无论是既往接受过MAPK抑制剂治疗的患者还是未接受过该治疗的患者，都能从该药物中获益。

　　印度全球药房Ojemda托沃拉非尼价格分析

　　（一）价格优势

　　印度是全球知名的仿制药生产大国，其药品价格相对较低。Ojemda托沃拉非尼在印度全球药房的价格也具有一定的优势。与原研药相比，印度仿制药的价格可能只有原研药的几分之一甚至更低，这为患者节省了大量的治疗费用。

　　（二）价格差异因素

　　生产成本：印度的劳动力成本相对较低，制药产业的规模效应使得生产成本降低。此外，印度政府对仿制药产业的支持政策也促进了仿制药的生产和发展，进一步降低了药品价格。

　　市场竞争：印度仿制药市场竞争激烈，众多制药企业都在争夺市场份额。为了吸引患者，企业往往会降低药品价格，提高产品的性价比。

　　专业平台购买

　　选择可靠平台：一些专业的药品代购平台也提供Ojemda托沃拉非尼的代购服务。在选择代购平台时，要仔细了解平台的信誉、服务质量和售后服务。可以通过查看平台的用户评价、咨询专业人士等方式来评估平台的可靠性。

　　提交代购需求：患者可以在代购平台上提交代购需求，包括药品名称、规格、数量等信息。代购平台会根据患者的需求与印度全球药房进行沟通和协调，为患者采购药品。

　　等待收货：代购平台采购到药品后，会及时将药品寄送给患者。患者在收到药品后，要仔细检查药品的包装是否完好，如有破损或质量问题，要及时与代购平台联系。

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