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原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种罕见的慢性胆汁淤积性肝病,其治疗选择相对有限。目前,熊去氧胆酸(UDCA)是全球唯一一款获批用于治疗PBC的一线用药。然而,随着埃拉菲布拉诺(Elafibranor)的获批,PBC患者面临了新的治疗选择。
疗效比较
UDCA
UDCA通过增加胆汁的分泌和流动来减轻胆汁淤积,从而保护肝细胞和胆管细胞免受损伤。
UDCA能够改善PBC患者的肝生化指标,如ALP和总胆红素水平,并具有一定的抗纤维化作用。
然而,约有50%的PBC患者对UDCA应答不足或无法耐受其毒副作用。
Elafibranor
Elafibranor是一种口服、每日一次的过氧化物酶体增殖激活受体(PPAR)α/δ双重激动剂。
通过同时靶向活化PPAR α/δ,Elafibranor能够潜在治疗PBC的炎症、胆汁淤积和纤维化。
ELATIVE试验结果显示,Elafibranor治疗组有51%的患者达到了生化应答终点,而安慰剂组仅为4%。
安全性比较
UDCA
UDCA通常耐受性良好,但约有5%-10%的患者可能出现副作用,如体重增加、脱发或胃肠道不适。
对于严重肝功能不全的患者,UDCA的使用需谨慎。
Elafibranor
Elafibranor在临床试验中表现出良好的耐受性,常见的不良反应包括腹痛、腹泻、恶心和呕吐。
然而,长期使用的安全性和潜在副作用仍需进一步观察和研究。
适用人群比较
UDCA
UDCA适用于大多数PBC患者,特别是那些对治疗有应答且能够耐受其毒副作用的患者。
对于UDCA应答不足或不耐受的患者,UDCA可能不是最佳治疗选择。
Elafibranor
Elafibranor特别适用于那些对UDCA应答不足或不耐受的患者。
对于严重肝功能不全的患者,使用Elafibranor前需进行充分评估。
Elafibranor与UDCA各有优缺点,选择哪种药物取决于患者的具体情况和治疗需求。对于大多数PBC患者来说,UDCA仍然是首选治疗药物。然而,对于那些对UDCA应答不足或不耐受的患者来说,Elafibranor提供了新的治疗选择。
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