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1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,患者体内免疫系统错误地攻击胰岛β细胞,导致胰岛素分泌不足。目前,1型糖尿病患者依赖外源性胰岛素替代治疗。巴瑞替尼作为一种JAK抑制剂,近年来被发现可能对1型糖尿病具有潜在的治疗作用。
BANDIT试验
研究设计:一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验,纳入了91例在诊断后100天内新确诊为1型糖尿病的患者。
治疗方法:患者被随机分配至巴瑞替尼组(4mg,口服,每日一次)或安慰剂组,治疗持续48周。
主要终点:第48周时2小时混合餐耐量试验测定的C肽水平(C肽水平反映β细胞功能)。
研究结果:巴瑞替尼组混合餐刺激的C肽平均水平中位数显著高于安慰剂组(0.65 nmol/(L·min) vs 0.43 nmol/(L·min),P=0.001)。
次要终点
胰岛素使用量:巴瑞替尼组第48周时每日胰岛素剂量显著低于安慰剂组(0.41 U/(kg·d) vs 0.52 U/(kg·d))。
安全性:巴瑞替尼组与安慰剂组在不良事件发生率和严重程度方面相似,均未导致严重不良事件。
最新研究数据表明,巴瑞替尼在新确诊的1型糖尿病患者中使用是安全有效的,可以显著提高C肽水平,减少胰岛素使用量,从而可能延缓1型糖尿病的进展。
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