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加用司替戊醇治疗儿童、青少年和年轻人难治性癫痫的长期疗效如何?司替戊醇长期服用安全吗?

  本研究旨在评估司替戊醇(STP)作为辅助治疗不同形式难治性癫痫的长期疗效和耐受性。我们回顾了2007年1月至2018年5月期间在Meyer儿童医院连续接受司替戊醇作为难治性癫痫附加治疗的所有患者的医疗记录,无论其癫痫类型为局灶性、全身性还是混合性。

  药物给药方案包括司替戊醇的起始剂量为10-15 mg/kg/d,每周递增,最高可达50 mg/kg/d,具体剂量根据患者的年龄和体重进行调整。癫痫的病因被分为结构性、遗传性、感染性、免疫性、代谢性和未知性。我们将癫痫发作频率减少≥50%的患者定义为有反应者。保留率则定义为在不添加其他治疗药物的情况下,患者继续使用司替戊醇的概率。通过记录不良事件来评估药物的耐受性。

  共有132名年龄从5个月至43岁的患者接受了司替戊醇作为附加治疗,其中包括30名Dravet综合征(DS)患者。中位随访时间为14.8个月(范围4个月至18年,四分位距25.72个月)。在这些患者中,29人(22%)同时接受了两种以上的抗癫痫药物治疗。苯二氮卓类药物(主要是氯巴扎姆)是最常用的附加药物。

  结果显示,66名患者(50%)对治疗有反应,其中13名(9.8%)实现了无癫痫发作。在遗传病因组中,应答率较高(57%),特别是Dravet综合征患者(18/30;60%),以及无双侧强直阵挛发作的难治性局灶性癫痫患者(5/15;33%)。对于66名应答者,中位无复发生存期为27个月。而在所有132名患者中,司替戊醇治疗失败的中位时间为24.6个月。

  本研究证实了加用司替戊醇对不同类型难治性癫痫患者,包括无双侧强直阵挛性癫痫发作的局灶性癫痫患者,具有长期疗效。

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