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阿西米尼是一种新型药物，专门针对ABL1蛋白中的ABL肉豆蔻酰口袋。为了评估阿西米尼的疗效和耐受性，我们对2018年至2022年间接受阿西米尼治疗的41例慢性粒细胞白血病患者进行了回顾性分析。
在这41名患者中，21名（51%）患者的中位年龄为60岁（范围17-90岁），且有心血管事件既往史。这些患者之前平均接受过3种酪氨酸激酶抑制剂（范围1-5）的治疗。中位阿西米尼治疗时间为12个月（范围3-41个月）。
在治疗6个月和12个月时，我们评估了患者的主要分子缓解（MMR）率。第6个月的MMR率为39%（11/28），第12个月的MMR率为42%（5/12）。同时，6个月和12个月时分子缓解降低了2个对数（MR2）的患者比例分别为54%（15/28）和50%（6/12）。累积至12个月时，MMR和MR2的发生率分别为46.3%和66%。
在治疗过程中，5名患者因治疗失败（3名）或血小板减少症（2名）而停用阿西米尼。值得注意的是，没有患者发生心血管事件。
此外，对于接受高剂量阿西米尼治疗且存在T315I突变的7名患者，其中5名患者实现了MMR或更深的缓解。12个月时的无事件生存率为63%。
本研究通过真实世界经验证实了阿西米尼在多次酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的慢性粒细胞白血病患者中的临床疗效和耐受性。
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