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免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂是多发性神经病、器官肿大、内分泌病、单克隆丙种球蛋白病和皮肤改变(POEMS)综合征的有效治疗选择。本研究旨在评估伊沙佐米、来那度胺和地塞米松(IRd)联合治疗POEMS综合征的临床疗效和安全性。
一项研究纳入接受IRd方案治疗的6例连续POEMS综合征患者。通过评估血清M蛋白和血清血管内皮生长因子(sVEGF)水平、总体神经病变限制量表(ONLS)评分、临床症状以及不良事件来评价治疗效果。
在6名患者中,有5名患者之前接受过其他治疗。患者平均接受了5个周期(范围:3-28个周期)的IRd治疗。治疗后,2名患者的血清M蛋白消失,2名患者的sVEGF水平恢复正常,2名患者的ONLS评分降低了1分,4名患者的临床症状有所改善。治疗后三个月内,sVEGF的中位水平从2,395 pg/mL(范围:802-6,120 pg/mL)下降至1,428 pg/mL(范围:183-3,680 pg/mL)。
在安全性方面,3名患者观察到了不良事件,包括皮疹、中性粒细胞减少、感觉周围神经病变和恶心,需要减少剂量或停止治疗。
IRd联合治疗可以成为POEMS综合征的一种有效治疗选择,但在治疗过程中需要仔细监测不良事件,以确保患者的安全和疗效。
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