培西达替尼（Pexidartinib）在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）方面展现出了积极的治疗效果。

　　一、临床试验数据

　　III期临床试验ENLIVEN：

　　· 研究设计：该研究入组了120例不宜手术的晚期TGCT患者，他们被随机分配到培西达替尼组（n=61）或安慰剂组（n=59）。培西达替尼组患者前2周每天口服负荷剂量（早晨400 mg，晚上600 mg），之后400 mg每日两次，持续22周。

　　· 主要疗效终点：治疗25周后的总缓解率（ORR）。

　　· 研究结果：

　　· 培西达替尼组的ORR为38%，而安慰剂组为0%，两组之间的差异具有统计学显著性（p<0.0001）。

　　· 培西达替尼组中，完全缓解率（CR）为15%，部分缓解率（PR）为23%。

　　· 在实现缓解的23例患者中，至少有22例在随访6个月后仍维持缓解状态；在随访12个月的13例患者中，所有患者均维持缓解状态≥12个月。

　　二、作用机制

　　· 抑制CSF1R通路：培西达替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够有效抑制集落刺激因子1受体（CSF1R）。CSF1R在TGCT的发病过程中起着关键作用，其配体的过表达会促进滑膜中细胞的增殖和积累。培西达替尼通过抑制CSF1R，从而阻断这一信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖。

　　· 多靶点抑制：除了抑制CSF1R外，培西达替尼还能抑制原癌基因受体酪氨酸激酶（KIT）和具有内部串联重复（ITD）突变的FMS样酪氨酸激酶3（FLT3），进一步增强了其抗肿瘤效果。

　　三、患者获益

　　· 症状改善：培西达替尼能够显著改善TGCT患者的症状，包括关节疼痛、肿胀和活动受限等。

　　· 提高生活质量：对于那些因肿瘤而无法进行手术或手术后肿瘤复发的患者，培西达替尼提供了一种新的治疗选择，有助于提高他们的生活质量。

　　四、安全性与副作用

　　· 常见不良反应：培西达替尼的常见不良反应包括毛发颜色变化、疲劳、天门冬氨酸转氨酶升高、恶心、丙氨酸转氨酶升高和味觉障碍等。

　　· 肝毒性：培西达替尼可能引起肝毒性，包括混合型或胆汁淤积性肝毒性事件。因此，在用药期间需要密切监测患者的肝功能。

　　· 用药指导：在开始用药前，医生需要对患者进行全面的评估，并根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案。同时，患者需要按照医生的指导用药，并定期进行复查和监测。

　　概括来说，培西达替尼（Pexidartinib）在治疗腱鞘巨细胞瘤方面展现出了积极的治疗效果，为那些无法手术或手术后肿瘤复发的患者提供了一种新的治疗选择。然而，患者在用药期间需要密切监测肝功能等副作用，并在医生的指导下进行治疗。

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