博舒替尼（BOSULIF®），由辉瑞公司研发，是一种口服的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在欧盟及其他地区已被广泛用于治疗新诊断（ND）慢性期（CP）成人染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞性白血病（CML），以及对先前治疗耐药或不耐受（R/I）的CP、加速期和急变期Ph+ CML患者。2023年9月，基于一项针对年龄≥1岁至<18岁患者的临床试验数据，博舒替尼成功获批用于治疗年龄≥1岁的CP Ph+ CML儿童患者，无论其既往治疗状况为ND还是R/I。以下是对博舒替尼儿科批准背后关键试验研究数据的详细总结。

　　一、临床试验设计

　　该儿科研究采用了分阶段设计，包括I期剂量探索阶段和II期疗效验证阶段。I期研究旨在确定儿科患者的推荐二期剂量（RP2D），而II期研究则进一步验证了该剂量的有效性和安全性。

　　I期研究

　　· 研究设计：采用6+4设计，即在前6名患者中评估剂量限制性毒性（DLT），并在后续4名患者中验证。

　　· 剂量水平：测试了300、350和400毫克/平方米（mg/m²）三个剂量水平，每天一次与食物同服。

　　· DLT评估：在27名可评估DLT的患者中，300 mg/m²、350 mg/m²和400 mg/m²剂量下分别出现0、1和1例DLT。

　　· 药物暴露：各剂量水平下的平均药物曲线下面积（AUC）均达到了成人目标暴露水平。

　　II期研究

　　· 患者群体：包括ND和R/I的CP Ph+ CML儿科患者。

　　· 疗效评估：主要评估指标包括完全细胞遗传学缓解（CCyR）率、主要分子缓解（MMR）率以及无进展生存期（PFS）。

　　· 安全性评估：记录并分析了所有不良事件（AE），特别是治疗相关不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）。

　　二、关键试验结果

　　· 疗效：

　　· 在R/I患者中，博舒替尼治疗达到了与成人试验相当的CCyR和MMR率。

　　· ND患者也表现出良好的疗效，尽管由于入组人数较少，具体数据未详细披露。

　　· 安全性：

　　· 最常见的不良事件是腹泻，但大多数为轻至中度，且可通过对症治疗控制。

　　· 少数患者因不耐受或反应不足而停止治疗，但总体安全性与成人试验相似。

　　· 药物暴露：

　　· 儿科患者中的药物暴露水平与成人相当，支持了RP2D的选择。

　　三、儿科批准的意义

　　博舒替尼的儿科批准标志着CML治疗领域的一个重要里程碑，为年龄≥1岁的CP Ph+ CML儿童患者提供了新的治疗选择。这一批准基于扎实的临床试验数据，证明了博舒替尼在儿科患者中的有效性和安全性。

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