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腱鞘巨细胞瘤（TGCT）作为一种关节滑膜肿瘤，对患者的关节活动度、功能及生活质量均构成严重威胁。传统治疗手段，如部分或完全手术滑膜切除术、放射治疗（常作为手术辅助）及观察监测（无医疗或手术干预），虽有一定效果，但常伴随高复发率、显著并发症及临床后遗症。Pexidartinib，作为集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂，为TGCT治疗提供了新颖且具前景的分子途径，有望降低传统治疗方案的副作用风险。
尽管Pexidartinib的引入为临床医生提供了避免传统治疗相关并发症的新选择，但其治疗同样伴随特定风险。因此，精准识别能从Pexidartinib治疗中获益最大且风险最小的TGCT患者群体，对于优化治疗方案至关重要。本文献综述旨在明确这类患者特征，并阐述Pexidartinib相较于其他治疗方法的适应症与禁忌症。
本文通过对比Pexidartinib在临床及临床前研究中的疗效与安全性，以及手术、放疗和观察监测的相应数据，进行了深入分析。Pexidartinib的研究结果显示，其在改善关节活动度、缓解疼痛及提高无复发生存率方面表现出色。治疗相关的不良事件多为轻微（如头发色素沉着不足）或可逆（如短暂转氨酶升高），严重或永久性不良事件（尤其是胆汁淤积性肝毒性）较为罕见。
尽管最佳治疗策略需根据患者的具体临床情况和治疗目标灵活调整，但在手术或放疗的潜在风险超过其预期收益时，Pexidartinib无疑成为了一种极具潜力的治疗选项。对于晚期腱鞘巨细胞瘤患者而言，Pexidartinib不仅提供了新的治疗希望，也强调了个性化治疗策略在提升患者生活质量方面的重要性。
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