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本研究旨在深入探究沃索立肽（Vosoritide）对软骨发育不全儿童健康相关生活质量（HRQOL）的深远影响，特别是其对身体和社会功能方面的积极作用。
研究纳入了119名患者，平均年龄为9.7岁（标准差[SD]为2.6岁），并接受了平均4年（SD为0.78年）的持续治疗。在治疗的第三年，我们观察到了矮身材青少年生活质量在多个维度上的显著提升。具体而言，身体评分的变化尤为显著，无论是看护者报告（平均变化5.99，SD为19.41）还是自我报告（平均变化6.32，SD为20.15）均显示出积极趋势。同时，社会评分也呈现出改善，看护者报告的平均变化为2.85（SD为8.29），自我报告则为6.76（SD为22.64）。
值得注意的是，对于那些身高z得分增加≥1 SD的患者，这种改善更为显著。在看护者报告中，这些患者的身体评分平均提高了11.36（SD为19.51），自我报告则提高了8.48（SD为21.83）。在社会功能方面，看护者报告的平均改善为5.84（SD为15.45），自我报告为9.79（SD为22.80）。
为了更全面地了解未经治疗者HRQOL领域得分随年龄的变化趋势，我们利用观察/未经治疗者的数据构建了模型。结果显示，年龄每增加1岁，看护者报告的身体和社交领域得分分别仅增加0.16（标准误[SE]为0.55）和0.16（SE为0.50）。相比之下，自我报告的分数变化更为显著，身体领域得分增加了1.45（SE为0.71），社交领域得分增加了1.92（SE为0.77）。
经过三年的持续治疗，沃索立肽不仅显著促进了软骨发育不全儿童的生长，还对其身体和社会功能产生了积极的长期影响。特别是对于身高z评分有明显提升的儿童，这种改善尤为显著。这些数据进一步证实了沃索立肽在治疗软骨发育不全儿童中的有效性和潜力。
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