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胆道癌（BTC）作为一组具有多样遗传特征的恶性肿瘤，其中肝内胆管癌（iCC）的发病率在西方国家正逐年攀升。尽管治疗手段不断进步，但胆道癌的整体预后依然严峻。最新的分子研究揭示，约有40%的iCC患者存在可靶向的基因变异，而MET扩增虽较为罕见，却是一个至关重要的治疗靶点。
病例概述：一名25岁女性患者，既往有溃疡性结肠炎病史，因肩部疼痛就医。正电子发射断层扫描结合计算机断层扫描（PET-CT）结果显示肝脏增大伴多发转移灶。经组织病理学检查，确诊为低分化腺癌。患者首先接受了顺铂、吉西他滨联合Durvalumab的一线治疗，但遗憾的是，疾病并未得到控制，反而出现进展。随后的分子分析发现了TP53突变及MET扩增。基于这些关键发现，患者开始接受Tepotinib治疗。
令人振奋的是，Tepotinib治疗迅速见效，肿瘤体积显著缩小，且CA 19-9水平在短短2个月内即恢复正常。更值得一提的是，患者实现了长达17个月的持续完全代谢缓解，且治疗期间副作用轻微，耐受性良好。
MET扩增的胆道癌极为罕见，相关靶向治疗的研究数据也相对匮乏。本病例不仅验证了Tepotinib在MET扩增iCC患者中的显著疗效，还展示了其带来的长期生存获益，为这一特定分子亚型的胆道癌患者提供了潜在的新标准治疗选择。同时，该病例也凸显了MET扩增肿瘤的恶性程度以及二线靶向治疗的紧迫性。
Tepotinib在治疗MET扩增的肝内胆管癌方面展现出了卓越的疗效，这一发现不仅强调了胆道癌分子分析的重要性，还为这一罕见且难治性的癌症亚型开辟了新的治疗途径。
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