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严重再生障碍性贫血（SAA）是一种危及生命的骨髓衰竭性疾病。尽管在免疫抑制治疗（IST）中加入艾曲波帕能提高缓解率，但其潜在的肝毒性却令人忧虑。阿伐曲泊帕（Avatrombopag，简称AVA）作为一种小分子血小板生成素受体激动剂，因其无肝毒性的特性，在治疗SAA方面的疗效及安全性备受关注。
本回顾性研究采用倾向评分匹配方法，对比了42名接受阿伐曲泊帕联合IST治疗的SAA患者（A组）与84名仅接受IST治疗的历史队列患者（B组）的疗效与安全性。A组患者的中位年龄为31.5岁（范围6.0-67.0岁），B组为26岁（范围16.0-45.0岁）。
研究结果显示，在治疗3个月时，A组的完全缓解（CR）率和总体缓解（OR）率均显著高于B组（CR：19.0% vs. 4.8%，p = 0.024；OR：54.8% vs. 39.3%，p = 0.145）。至6个月时，A组的CR和OR率依然保持优势（CR：31.0% vs. 14.3%，p = 0.145；OR：71.4% vs. 51.2%，p = 0.048）。进一步的多变量分析发现，A组中从发病到抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗的间隔时间较短（≤6个月）是预测6个月时缓解率较好的重要因素（p = 0.005）。
此外，A组的无事件生存率也优于B组（60.7% vs. 49.6%），表明阿伐曲泊帕的加入不仅提高了缓解率，还可能改善了患者的长期预后。在安全性方面，阿伐曲泊帕表现出良好的耐受性，治疗期间未观察到肝损伤，即使对于已有肝损伤的患者也是如此。
本研究表明在IST中加入阿伐曲泊帕能显著提高SAA患者的缓解率和缓解质量，同时保持良好的安全性。阿伐曲泊帕仿制药Avalet已在孟加拉上市，LuciAvat已在老挝上市，如需购买Avalet或者LuciAvat，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com 下单，www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询Ing药房客服微信。