在过去的二十年中，被诊断患有急性髓系白血病（AML）的青少年和年轻人的预后已显著改善。患有急性髓系白血病的青少年和年轻人的标准强化细胞毒性治疗方法包括蒽环类/阿糖胞苷联合诱导化疗，然后进行巩固化疗或干细胞移植，最近已转向新型靶向治疗，主要是在临床试验领域。治疗急性髓系白血病的最新进展之一是 B 细胞淋巴瘤 2 (Bcl-2) 抑制剂 维奈克拉Venetoclax 与低甲基化药物的组合，该疗法已在老年人群中进行了研究，并经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于 75 岁以上的患者或因合并症而被排除在强化化疗诱导方案之外的患者。对于青少年和年轻人人群，维奈克拉Venetoclax 联合疗法可能是难治性/复发性 (R/R)急性髓系白血病患者的一种治疗选择，尽管目前来自现实世界研究的数据有限。

　　维奈克拉Venetoclax 经常被诊断患有晚期血液恶性肿瘤（主要是急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征）的青少年和年轻人使用，作为一种具有相当疗效和安全性的挽救治疗选择。

　　关于维奈克拉（Venetoclax）用于治疗急性髓系白血病（AML）的青少年和年轻人的详细试验研究数据，目前公开的资料中并未提供专门针对这一年龄群体的详细数据。然而，我可以根据现有信息概述维奈克拉在AML治疗中的一般试验数据和机制，以及它如何可能适用于不同年龄段的AML患者。

　　维奈克拉最早于2016年4月11日获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于特定类型的白血病治疗。

　　2020年12月，维奈克拉在中国获批，用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者。

　　II期临床试验：维奈克拉单药治疗复发或难治性AML或不适合密集化疗的患者，完全缓解（CR）/CR伴血液学不完全恢复（CRi）率为19%。

　　Ib期研究：入组145例65岁以上初治AML患者的研究结果显示，维奈克拉与去甲基化药物（HMA）地西他滨或阿扎胞苷联合使用的总体CR/CRi率为67%。其中，维奈克拉400mg/d联合HMA的疗效最好，CR/CRi率为73%。所有患者CR/CRi的中位持续时间为11.3个月，中位总生存期（OS）为17.5个月。

　　III期临床试验（VIALE-A）：阿扎胞苷联合维奈克拉组CR率达66.4%，而阿扎胞苷+安慰剂组仅28.3%。

　　维奈克拉的作用机制

　　维奈克拉是一种靶向B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）的小分子选择性抑制剂类药物。它通过抑制BCL-2蛋白的功能，诱导AML细胞启动内源性凋亡程序，从而快速清除这些恶性细胞。此外，维奈克拉还能在体内和体外直接激活T细胞，增强其对AML细胞的杀伤力，并抑制呼吸链超级复合物的形成，增加活性氧的生成，进一步增强T细胞的效应功能。

　　维奈克拉仿制药已在孟加拉和老挝上市，版本较多，有孟加拉碧康制药生产的ventanix，孟加拉耀品国际生产的venex，孟加拉珠峰制药生产的ventoxen，老挝南塔金象药厂生产的venke，老挝东盟制药生产的ventok，如需买药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。