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胆管癌作为一种少见的恶性肿瘤，其预后往往不容乐观。多数患者在确诊时已处于晚期，即便接受根治性手术，复发也时有发生。目前，标准的一线治疗方案为顺铂与吉西他滨的联合用药。当转向二线治疗时，采用亚叶酸、5-氟尿嘧啶及奥沙利铂的组合疗法（FOLFOX）虽能一定程度提升生存率，但整体疗效仍待提高。
研究显示，胆管癌具有复杂的遗传变异背景。针对携带FGFR2融合、IDH1突变或BRAF突变的患者，靶向治疗在临床试验中展现出了极大潜力，且通常患者对其耐受性良好。具体而言，针对FGFR2融合的靶向药物实现了20.7%至35.5%的缓解率，以及76%至82%的疾病稳定率，同时带来了5.7至6.9个月的中位无进展生存期(PFS)和12.5至21.1个月的中位总生存期(OS)。
对于IDH1/2突变的患者而言，艾伏尼布（Ivosidenib）表现出了一定的治疗效果，虽然缓解率仅为2%，但疾病稳定率达到了51%，中位PFS为2.7个月，中位OS则为10.8个月。另外，在BRAF突变的患者群体中，达拉非尼与曲美替尼的联合应用显著提高了治疗效果，总缓解率达到51%，另有40%的患者实现了疾病稳定，中位PFS和OS分别延长至9个月和14个月。
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