本研究旨在探讨维奈克拉（Venetoclax, VEN）联合地西他滨（Decitabine, DAC）、阿糖胞苷（Cytarabine, Ara-C）、高三尖杉酯碱（Homoharringtonine, HHT）方案和供者淋巴细胞输注（Donor Lymphocyte Infusion, DLI）在预防和挽救治疗小儿异基因造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT）后急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）/骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndrome, MDS）中的有效性和安全性。

　　研究纳入了29例HSCT后复发的儿童/微小残留病（Minimal Residual Disease, MRD）阳性AML患者。这些患者接受了上述联合方案的治疗，并在化疗结束后24-48小时内接受了DLI。治疗反应和不良反应均得到了定期评估。

　　疗效结果

　　· 血液学复发组：总有效率（Overall Response Rate, ORR）为75.8%，完全缓解（Complete Response, CR）率为88.9%（8/9）。

　　· MRD阳性组：MRD阴性率为61.1%（11/18）。

　　安全性评估

　　· 血液学毒性：3级以上粒细胞缺乏症、贫血症和血小板减少症的发生率分别为100%、82.7%和100%。粒细胞缺乏期的中位时间为15天。

　　· 移植物抗宿主病（GVHD）：DLI后11.1%的患者出现了分级为Ⅲ-Ⅳ级的急性移植物抗宿主病（aGVHD），7.4%的患者出现了中度或重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。

　　风险因素与生存分析

　　· ORR的单一危险因素是单个核细胞（Mononuclear Cells, MNC）计数低于10×10^8/kg，且100天内复发。

　　· 中位随访406天时，1年总生存率（Overall Survival, OS）为65%。无反应组的1年OS为57%（P=0.164），相比之下，有总体反应的组中只有71%的患者有持续反应。

　　基于DAC、VEN和改良HA方案的联合方案在HSCT复发后小儿AML的挽救治疗中显示出较高的缓解率。然而，考虑到治疗相关的毒性以及GVHD的风险，应在缓解后立即进行移植桥接，以实现较长的生存率。本研究结果支持维奈克拉联合疗法在儿童HSCT后复发AML/MDS治疗中的有效性。

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