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多发性骨髓瘤(MM)是一种难以治愈的疾病,其临床进程因个体差异而异。本研究聚焦于一组预后极差的患者,他们患有复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)并伴随特定的细胞遗传学异常。在当前的治疗手段中,伊沙佐米-来那度胺-地塞米松(IRd)组合疗法被视为可能改善这些患者预后的有效方案。
本研究纳入了9名年龄介于52-82岁之间的患者,这些患者均通过早期获取计划接受了伊沙佐米治疗。所有参与者均满足复发/多发性骨髓瘤的诊断标准,并且具有高危细胞遗传学异常(包括t(4:14)、t(14:16)、del17p或+1q21)。此前,这些患者已接受过包括沙利度胺和硼替佐米在内的化疗方案。伊沙佐米的中位暴露时间为12个月。
在治疗过程中,1名患有多种细胞遗传学异常及髓外浆细胞瘤的患者,由于病情迅速进展,在治疗两个月后不幸去世。其余8名患者均达到了客观缓解,其中4人更是获得了非常好的部分缓解(VGPR)的评价。观察到的不良反应主要有中性粒细胞减少、感染以及水肿(其中三例为3级严重程度)。在持续治疗的患者中,有两人因不良反应而决定减少来那度胺的剂量。
初步研究结果显示,对于复发/难治性多发性骨髓瘤且伴有不利细胞遗传学特征的患者而言,IRd组合疗法展现出了潜在的高效性和良好的安全性。
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