尽管成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂已被批准用于治疗具有特定FGFR重排或基因突变的肿瘤类型，但FGFR扩增仍是恶性肿瘤中最为常见的FGFR改变类型之一。为了深入探索这一领域，美国国家癌症研究所的MATCH平台试验启动了子方案K1（EAY131-K1），旨在评估口服FGFR1-4抑制剂厄达替尼（Erdafitinib）对FGFR1-4扩增肿瘤患者的抗肿瘤效果。

　　EAY131-K1是一项开放标签、单组、II期临床研究，主要目标是确认肿瘤中存在FGFR1-4扩增。该研究排除了尿路上皮癌患者。入组患者接受口服厄达替尼治疗，起始剂量为每天8mg，随后根据磷酸盐水平的预定时间点评估，逐渐增加至每天9mg，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。研究的主要终点是集中评估的客观缓解率（ORR），同时，6个月无进展生存期（PFS6）、PFS、总生存期（OS）和安全性也被设为关键的次要终点。

　　本研究共纳入了35名患者，其中18名患者被纳入预先指定的主要疗效分析。这18名患者的中位年龄为60岁，且78%的患者曾接受过至少3种既往治疗。研究结果显示，厄达替尼未能确认显著疗效；然而，有5名患者的最佳反应是疾病稳定（SD）。特别值得一提的是，一名FGFR1扩增的乳腺癌患者的PFS延长超过了168天（5.5个月）。整体而言，研究的中位PFS为1.7个月（90% CI，1.1至1.8个月），中位OS为4.2个月（90% CI，2.3至9.3个月）。此外，估计的PFS6率为13.8%（90% CI，3.3至31.6%）。在安全性方面，尽管出现了一项5级治疗相关不良事件，但大多数毒性本质上为1至2级。

　　结论：根据ORR的评估结果，厄达替尼未能达到对携带FGFR1-4扩增的难治性实体瘤的主要疗效终点。本研究结果进一步支持了FGFR的重排和基因突变（而非扩增）是已确定的FGFR改变类型，并具有批准的FGFR抑制适应症。这些发现为未来的研究提供了重要的参考，并有助于指导FGFR抑制剂在临床实践中的更合理应用。

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