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司替戊醇(Stiripentol,
STP)是一种具有独特结构的分子,在动物及人类研究中均展现出抗惊厥和神经保护特性。它通过增强γ-氨基丁酸(GABA)能神经传递,并抑制多种参与其他抗惊厥药物(ASM)代谢的肝脏同工酶(即细胞色素P450系统),从而不仅增强了其自身的抗惊厥作用,还已被证实为Dravet综合征(DS)的一种有前景的治疗方法。
研究已经证实,司替戊醇与丙戊酸(VPA)和氯巴占联合使用时,对Dravet综合征患者具有显著的疗效、安全性和耐受性。司替戊醇在Dravet综合征患者的短期和长期治疗中均表现出具有临床意义的疗效。除了有效降低惊厥发作频率外,司替戊醇还显著减少了癫痫持续状态的发作次数及相关并发症,这些并发症在年幼儿童中尤为常见。
司替戊醇的不良反应通常较为轻微,并且往往可以通过减少司替戊醇的剂量或调整伴随使用的ASM来得到解决。值得注意的是,司替戊醇已经获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于治疗6个月及以上并同时服用氯巴占的Dravet综合征儿童患者,使其成为唯一一种专门针对1岁以下儿童的Dravet综合征特异性ASM。
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