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脾脏体积缩小（SVR）是Janus激酶（JAK）抑制剂研究中的一个关键终点。既往回顾性分析显示，在血小板计数高于100 ×
10^9/L并接受鲁索替尼（Ruxolitinib）治疗的患者中，SVR与总生存期（OS）的改善存在关联。然而，这种关联在血小板减少症患者中的情况尚不明确。
帕克替尼，作为一种JAK2/IRAK1/ACVR1抑制剂，在骨髓纤维化且血小板计数不超过100 × 10^9/L的患者中，与最佳可用疗法（BAT，包括鲁索替尼）相比，在PERSIST-2研究中显示出更显著的SVR改善。
该研究纳入了接受帕克替尼200mg每日两次或BAT治疗12周后开始SVR窗口评估的患者。通过设定不同的SVR阈值（≥35%、≥20%、≥10%和>0%），对SVR应答者与无应答者的OS进行了评估。在接受帕克替尼治疗的患者（n=89）中，尽管SVR≥0%的患者均有反应，但SVR≥10%时，应答者与无应答者之间的OS曲线分离最为明显（风险比HR=0.00；95%置信区间CI，0.00-0.14；p<0.01）。同时，SVR≥20%也与OS的改善相关。而在接受BAT治疗的患者（n=84）中，包括鲁索替尼（n=39）在内的任何SVR阈值均未带来OS的获益。
对于骨髓纤维化且血小板计数不超过100 × 10^9/L的患者，实现SVR与帕克替尼治疗而非BAT（包括鲁索替尼）的显著OS获益相关。这表明帕克替尼可能为这类骨髓纤维化和血小板减少症患者提供独特的生存优势，无论SVR的改善程度如何。
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