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鲁索替尼ruxolitinib，一种JAK1/JAK2抑制剂，在真性红细胞增多症患者中展现出较安慰剂更低的血栓栓塞率。本荟萃分析旨在评估鲁索替尼ruxolitinib相较于最佳可用疗法（BAT）在治疗真性红细胞增多症，特别是羟基脲耐药或不耐受患者中的疗效与安全性。
我们对比了鲁索替尼ruxolitinib与BAT在疗效和安全性方面的多个终点指标。共分析了6项研究，涉及1061名患者，其中620例接受BAT治疗，441例接受鲁索替尼ruxolitinib治疗。结果显示，与BAT相比，鲁索替尼ruxolitinib在血细胞比容控制（p = 0.015）和治疗反应（p = 0.04）方面表现更优。此外，鲁索替尼ruxolitinib还显著改善了骨髓增生性肿瘤症状评估表（MPN-SAF）评分（p < 0.01）。然而，值得注意的是，使用鲁索替尼ruxolitinib治疗的患者中非黑色素瘤皮肤癌的发生率较高（p < 0.01）。
在针对羟基脲耐药或不耐受患者的亚组分析中，鲁索替尼ruxolitinib相较于BAT依然保持了其疗效优势，显著提高了治疗反应（p < 0.01），并明显改善了MPN-SAF评分（p = 0.02）。安全性方面，与总体分析结果一致，鲁索替尼ruxolitinib显著降低了血栓栓塞率（p = 0.04），但同时也增加了贫血（p = 0.01）和带状疱疹感染（p = 0.02）的发生率。
鲁索替尼ruxolitinib在治疗真性红细胞增多症，尤其是羟基脲耐药或不耐受患者方面，相较于最佳可用疗法（BAT）展现出更优的疗效，提供了更好的血细胞比容控制和症状缓解，并降低了血栓栓塞风险。然而，其使用也与较高的贫血、疱疹感染和皮肤癌发病率相关，因此在临床应用中需权衡利弊。
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