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异基因造血细胞移植（HCT）后并发的闭塞性细支气管炎综合征（BOS）是慢性移植物抗宿主病的一种严重表现。本研究中，成年BOS患者接受鲁索替尼ruxolitinib治疗，每日两次，每次10毫克，以28天为一个治疗周期，最多连续治疗12个周期。患者根据BOS诊断后的时间被分为新诊断组（诊断后<6个月，队列A）和已确立组（诊断后≥6个月，队列B）。
本研究的主要目的是评估鲁索替尼ruxolitinib的早期治疗效果，通过比较患者入组时与3个月后第一秒用力呼气量（FEV1）的变化来衡量。两个队列的主要终点有所不同：队列A以FEV1增加10%定义为改善，而队列B则以FEV1未降低10%定义为稳定。
共有49名符合BOS诊断标准的患者被纳入研究并接受治疗（队列A，n=36；队列B，n=13）。主要终点的评估在第27天完成。患者群体中，8%为新诊断的BOS，92.3%为已确立的BOS。根据2014年NIH共识标准评估，49名患者对鲁索替尼ruxolitinib治疗的最佳肺部特异性总体缓解率达到34.7%，其中16.3%的患者实现完全缓解，18.4%的患者实现部分缓解，且大多数缓解发生在疾病轻度或中度阶段。
治疗期间，由治疗引起的非传染性严重（≥3级）不良事件较为罕见。然而，共记录了九起严重传染事件，其中多数为呼吸道疾病。总体而言，这些研究结果支持鲁索替尼ruxolitinib作为同种异体HCT后BOS治疗的有效选择。
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