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鲁索替尼（Ruxolitinib），作为一种Janus激酶（JAK1-JAK2）抑制剂，已在移植物抗宿主病（GvHD）患者中展现出其安全性和有效性。在一项针对日本患者的3期随机试验（REACH3）中，研究人员评估了鲁索替尼ruxolitinib（每日两次，每次10mg）与研究者选择的最佳可用疗法（BAT）在类固醇难治性或依赖性（SR/D）慢性GvHD患者（n=37）中的疗效和安全性。
截至数据截止时，共有17名患者仍在继续接受治疗，而20名患者已停止治疗。在第24周时，鲁索替尼ruxolitinib的总体缓解率（包括完全缓解和部分缓解）显著高于BAT（50% vs. 20%；比值比 4.13 [95% CI, 0.90-18.9]）。此外，鲁索替尼ruxolitinib的最佳总体缓解率（即截至第24周任何时间点的完全或部分缓解）也高于BAT（68.2% vs. 46.7%；比值比 2.69 [95% CI, 0.66-10.9]）。
在生存期方面，鲁索替尼ruxolitinib的中位无失败生存期相较于BAT更长（18.6个月 vs. 3.7个月；风险比 0.34 [95% CI, 0.14-0.85]）。截至第24周，最常见的≥3级不良事件为贫血和肺炎，其中贫血在鲁索替尼ruxolitinib组的发生率为22.7%，在BAT组为6.7%；肺炎在两组的发生率分别为22.7%和20.0%。
鲁索替尼ruxolitinib在患有SR/D慢性GvHD的日本患者中展现出了更高的缓解率和改善的无失败生存期，其安全性特征与总体研究人群保持一致。
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