培米替尼（Pemigatinib）

　　临床试验数据

　　FIGHT-202研究：

　　· 设计：这是一项非随机、开放标签、多中心、单臂的2期临床研究，旨在评估培米替尼在FGFR2融合或重排的胆管癌患者中的疗效。

　　· 入组患者：共纳入107名患者，这些患者均经过至少一种系统性治疗且病情进展。

　　· 疗效：

　　· 客观缓解率（ORR）：36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。

　　· 疾病控制率（DCR）：高，具体数据未直接给出，但根据ORR和疾病进展患者比例可推算。

　　· 中位无进展生存期（PFS）：7.2个月（针对FGFR2融合或重排患者）。

　　· 中位总生存期（OS）：17.5个月。

　　· 中位缓解持续时间（DOR）：未达到中位值，但有患者持续缓解超过12个月。

　　其他研究：

　　· 在中国的多中心临床试验中，培米替尼治疗FGFR2基因异常的胆管癌患者，客观缓解率达50%，疾病控制率100%。

　　安全性

　　· 培米替尼的毒性作用相对较低，不良反应较少。常见副作用包括高磷酸盐血症、低磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性等。

　　艾伏尼布（Ivosidenib）

　　临床试验数据

　　ClarlDHy研究：

　　· 设计：这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估艾伏尼布在IDH1突变胆管癌患者中的疗效。

　　· 入组患者：共纳入187例患者，按2:1随机分为艾伏尼布组和安慰剂组。

　　· 疗效：

　　· 中位无进展生存期（PFS）：艾伏尼布组为2.7个月，显著长于安慰剂组的1.4个月（HR=0.37，p<0.0001）。

　　· 中位总生存期（OS）：艾伏尼布组为10.3个月，安慰剂组为7.5个月（HR=0.79，p=0.09）。尽管未达到统计学显著性，但艾伏尼布组仍表现出更好的生存趋势。

　　· 客观缓解率（ORR）：未直接给出，但研究指出艾伏尼布可延长患者生存期并改善患者生活质量。

　　AGILE研究：

　　· 这是一项针对IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的全球3期临床研究。

　　· 结果显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的总生存期（OS）为24.0个月，显著长于安慰剂联合阿扎胞苷组的7.9个月。此外，艾伏尼布联合组的完全缓解率（CR）也显著高于安慰剂联合组。

　　安全性

　　· 艾伏尼布耐受性良好，不良事件发生率较低。常见副作用包括疲劳、关节痛、恶心、腹泻等。严重副作用包括分化综合征、白细胞增多症和心电图QT间期延长等，但发生率相对较低。

　　培米替尼和艾伏尼布均展现出了显著的疗效。培米替尼在FGFR2融合或重排的胆管癌患者中表现出较高的客观缓解率和疾病控制率，而艾伏尼布则在IDH1突变的胆管癌和AML患者中延长了无进展生存期和总生存期。

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