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在急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者的同种异体造血细胞移植(allo-HCT)中，氟达拉滨(Flu)与降低强度的马法兰(Mel)预处理方案常被采用。马法兰剂量对异基因HCT的毒性和临床结果的具体影响如何？一项研究比较了345名AML或MDS患者接受不同马法兰剂量的移植结果。
具体而言，我们对比了接受100 mg/m²总马法兰剂量（Mel-100组，n=62）与140 mg/m²总马法兰剂量（Mel-140组，n=283）联合氟达拉滨及8/8 HLA匹配供体同种异体HCT的患者数据。这些患者的中位年龄为66岁，中位随访时间为36.5个月。
研究结果显示，Mel-100组与Mel-140组在任何级别的胃肠道(GI)毒性率分别为40.3%与67.8%（P＜0.001），第100天II级至IV级急性移植物抗宿主病(GVHD)率分别为21.0%与43.1%（P=0.001），以及2年慢性GVHD比率分别为17.4%与27.1%（P=0.033）。多变量分析进一步证实，Mel-140组面临更高的胃肠道毒性风险（HR=1.83，P=0.013）、II至IV级急性GVHD风险（HR=2.35，P=0.003）以及中度/重度慢性GVHD风险（HR=3.13，P=0.007）。值得注意的是，马法兰总剂量对口腔粘膜炎、非复发死亡率、复发、无复发生存率和总生存率没有产生独立影响。
与140 mg/m²的马法兰剂量相比，100 mg/m²的马法兰剂量联合氟达拉滨在同种异体HCT中能够显著减少胃肠道毒性和与GVHD相关的发病率，从而为患者带来更为有利的治疗体验。
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