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伊沙佐米、来那度胺与地塞米松三联组合治疗多发性骨髓瘤显著延长生存期,治疗费用多少?

  针对新诊断且符合移植条件的多发性骨髓瘤(NDMM)患者,治疗策略已取得显著进步。IFM2014-03试验为这类患者提出了一种全新的全口服三联治疗方案,即伊沙佐米、来那度胺与地塞米松(IRd)组合进行诱导及巩固治疗,随后以来那度胺进行维持治疗。具体而言,该方案包括三个21天为一周期的IRd诱导治疗,紧接着是高剂量美法仑移植,之后是八个28天为一周期的IRd巩固治疗,最终进行13个周期的来那度胺维持治疗。

  共有46名患者入组并至少接受了一剂治疗,其中39名患者成功进入维持治疗阶段。研究的主要终点是巩固治疗后的严格完全缓解,共有9名患者达到此目标,占比20.9%(90% CI 11.4-33.7;p = 0.998)。此外,10名患者(24.4%)实现了微小残留病的无法检测状态。整体反应率高达95.7%,且3年无进展生存率为66.3%。

  在安全性方面,未观察到意外的毒性反应,仅有8名患者需要暂时停用研究药物。值得注意的是,有21名患者(45.7%)报告了1-2级的周围神经病变(PN),但并未发生严重不良事件。

  相较于其他三联疗法,在来那度胺维持治疗前的IRd诱导与移植巩固治疗虽显示出略低的缓解率,但对于需要全口服治疗方案和/或已存在PN的患者而言,它可能是一个合适的替代选择,尤其是在无法使用包含抗CD38抗体的四联方案的情况下。此信息尤为重要,特别是在缺乏抗CD38抗体四联疗法的场景下,该方案为患者提供了新的治疗可能。

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