埃尔德海姆-切斯特病（ECD）和朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）是两种高度富集BRAF V600突变的组织细胞肿瘤，且先前已证实对BRAF V600激酶抑制剂维莫非尼（vemurafenib）治疗有积极响应。然而，关于这些患者长期使用维莫非尼的长期疗效和安全性尚未得到充分验证。为此，我们深入分析了VE-BASKET研究中ECD和LCH患者接受维莫非尼治疗的最终疗效和安全性数据。

　　本研究旨在明确维莫非尼对参与VE-BASKET研究的ECD或LCH成人患者的确切疗效和安全性。

　　研究纳入了携带BRAF V600突变的非黑色素瘤癌症患者，特别是患有BRAF V600突变ECD或LCH的患者，他们被归入VE-BASKET研究的“其他实体瘤”队列，并同时纳入本研究进行分析。

　　患者每日两次服用维莫非尼（960 mg），持续治疗直至疾病进展、研究退出或发生无法耐受的不良反应。

　　研究的主要终点是根据实体瘤疗效评估标准（RECIST 1.1版）确认的客观缓解率（ORR）。次要终点则包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、通过18F-氟脱氧葡萄糖（FDG）-PET/计算机断层扫描（CT）评估的改良正电子发射断层扫描（PET）实体瘤反应标准（PERCIST）的代谢反应以及安全性。

　　本研究共纳入了VE-BASKET试验中的26名患者（其中22名ECD，4名LCH；包括14名女性和12名男性；中位年龄61岁，年龄范围51-74岁）。整个队列中确认的ORR为61.5%（95% CI，40.6%-79.8%），ECD患者的ORR为54.5%（95% CI，32.2%-75.6%）。所有可评估的患者均实现了疾病稳定或改善。尽管中位随访时间长达28.8个月，但在研究结束时，整个队列尚未达到中位PFS和OS；2年PFS为86%（95% CI，72%-100%），2年OS为96%（95% CI，87%-100%）。通过FDG-PET/CT评估的15名患者均实现了代谢缓解，其中12名患者（80%）达到了完全代谢缓解。整个队列中最常见的不良事件（AE）包括关节痛、斑丘疹、疲劳、脱发、QT间期延长、皮肤乳头状瘤和角化过度。值得注意的是，高血压和皮肤不良事件的发生率高于转移性黑色素瘤中报告的发生率。

　　综上所述，本研究表明维莫非尼对BRAF V600突变的ECD和LCH患者具有持久的疗效，值得考虑作为这些患者的新治疗标准。

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