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BRAF突变在约50%的转移性黑色素瘤中存在，其中最常见的是密码子V600的突变。已知维莫非尼能够改善晚期BRAF突变黑色素瘤患者的无进展生存期和总生存期。本研究是一项描述性研究，旨在评估维莫非尼对携带除V600E之外BRAF突变的晚期黑色素瘤患者的治疗效果。
研究纳入了符合条件的IIIC或IV期黑色素瘤患者，且这些患者携带非V600E的BRAF突变。所有患者均接受维莫非尼治疗（960 mg，每天两次）。研究的主要终点是研究者评估的最佳总体缓解率，同时还评估了缓解时间、缓解持续时间、无进展生存期、总体生存期和安全性。此外，还进行了计划的亚组分析，比较了V600K突变与其他非V600K突变患者的疗效。
共有31名患者入组，其中13名（42%）携带V600K突变，18名（58%）携带其他突变。研究者评估的结果显示，总体人群中的最佳总体缓解率为23%（95%置信区间=10-41%）。在携带V600K突变的患者中，缓解率相似，为23%（95%置信区间=5-54%），而在携带其他突变的患者中，缓解率为22%（95%置信区间=6-48%）。具体观察到缓解的患者携带的突变包括V600K(n=3)、V600E2(n=1)、V600R(n=1)、L597S(n=1)和D594G(n=1)。
在安全性方面，本研究未报告新的安全信号。
综上所述，维莫非尼在携带罕见BRAF突变的晚期黑色素瘤患者中显示出了一定的治疗活性。
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