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非小细胞肺癌（NSCLC）患者一旦发生软脑膜转移（LM），其预后通常较差。为了改善这部分患者的治疗效果，我们评估了第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）奥希替尼（osimertinib）在EGFR突变的NSCLC伴LM患者中的临床疗效。
我们进行了一项回顾性研究，纳入了20名接受奥希替尼治疗的腺癌型NSCLC伴LM的患者。这些患者的平均年龄为61.2岁，其中70%为女性。他们的EGFR突变分别发生在外显子18（n=2）、19（n=7）和21（n=11）上。在开始奥希替尼治疗之前，这些患者平均已经接受了2.3个治疗线。当LM被诊断时，所有患者均表现出临床症状，且16名（80%）患者的体能状态评分≥2。
在奥希替尼治疗开始时，13名（65%）患者携带EGFR-T790M耐药突变。奥希替尼的起始剂量根据患者的具体情况进行调整，分别为80mg/天（n=17）、160mg/天（n=2）或40mg/天（n=1）。治疗后，所有13名（100%）携带T790M突变的患者和4名（57%）不携带T790M突变的患者均获得了临床缓解。在11名可进行放射学评估的患者中，9名（82%）表现出治疗反应，其中5名在治疗开始后15天内即报告有反应。
从开始使用奥希替尼计算，患者的中位总生存期和无进展生存期分别为18.0个月和17.2个月。这一结果表明，在这一非选择人群中，无论患者是否存在EGFR-T790M耐药突变，奥希替尼对患有软脑膜转移的非小细胞肺癌患者均具有显著疗效。此外，奥希替尼在几名患者中的疗效出现得很快，甚至对一些体能状态不佳的患者也同样有效。
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