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软骨发育不全是一种缺乏有效的治疗方法的疾病。然而，研究表明，每日一次皮下注射伏索利肽（vosoritide）可能有助于增加软骨发育不全儿童的生长速度。
为了验证这一点，一项研究比较了伏索利肽与安慰剂在治疗软骨发育不全儿童方面的效果。该研究纳入的患者均被临床诊断为软骨发育不全，且能够行走，他们参加了一项为期6个月的基线生长研究，并在入组时年龄在5岁至18岁之间。
在研究期间，患者被随机分配接受伏索利肽15.0 μg/kg或安慰剂的治疗。这项为期52周的治疗由训练有素的护理人员每天在家中进行皮下注射。研究的主要终点是比较治疗组与对照组在52周时相对于基线的平均年化生长速度的变化。
共有121名患者被随机分配并纳入疗效分析，其中60人接受伏索利肽治疗，61人接受安慰剂治疗。在筛选合格的124名患者中，有121名患者被随机分配，而有119名患者完成了整个52周的试验。
研究结果显示，伏索利肽组与安慰剂组之间的年化生长速度的调整平均差异为1.57厘米/年，这有利于伏索利肽组（95% CI [1.22-1.93]；两侧p<0.0001）。在安全性方面，共有119名患者出现至少一种不良事件，其中伏索利肽组为59例（98%），安慰剂组为60例（98%）。然而，没有任何严重不良事件被认为与治疗相关，也没有发生死亡事件。
综上所述，伏索利肽是一种有效的治疗方法，可以促进软骨发育不全儿童的生长。然而，目前尚不清楚这种治疗是否会增加患者的最终成年身高，以及长期治疗可能会带来哪些潜在的危害。
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