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软骨发育不全是一种罕见的常染色体显性骨骼发育不良疾病，由FGFR3基因的激活变异引起。该疾病的主要特征是身材不成比例地矮小，且临床严重程度各异。长期以来，一直没有针对软骨发育不全儿童身材矮小的有效治疗药物。然而，近期伏索利肽（vosoritide）作为一种C型利尿钠肽类似物，被批准用于改善这类儿童的生长状况。本研究旨在评估伏索利肽治疗软骨发育不全儿童的安全性和有效性。
在这项研究中，我们招募了26名患有软骨发育不全的儿童参与试验。试验设计包括一个6个月的观察期，以确定基线年化生长速度，随后是一个12个月的干预期。在干预期内，患者每天通过皮下注射接受15μg/kg/天的vosoritide治疗。该试验的共同主要终点包括不良事件的发生率，以及治疗12个月后年龄-性别标准化年化生长速度和身高标准化偏差评分（SDS）相对于基线的变化。
共有24名平均年龄为5.86岁的患者接受了伏索利肽治疗。第一个患者于2020年8月4日入组，而最后一个患者则于2023年9月8日完成了为期18个月的试验。研究结果显示，伏索利肽耐受性良好，未发生与治疗相关的严重不良事件。其中，83.3%的患者出现注射部位反应，但没有患者因不良事件而停止治疗。与观察期相比，治疗期的年化生长速度增加了2.26个标准差（SD），身高SDS增加了0.36个SD，而软骨发育不全特定高度SDS则增加了0.38个SD。此外，绝对年化生长速度也提高了1.81厘米/年。
综上所述，伏索利肽对于提高软骨发育不全儿童的生长速度表现出良好的安全性和有效性。其治疗效果与针对软骨发育不全儿童的预期疗效相符。
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