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在3期ClarIDHy试验中，携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的进展性肝内胆管癌（iCCA）患者接受艾伏尼布Ivosidenib治疗后，与安慰剂相比，中位无进展生存期（PFS）延长了1.3个月。
病例介绍：本研究报告了2名既往接受过治疗且携带IDH1 R132突变的不可切除转移性肝内胆管癌患者的病例。这两名患者通过每日一次服用艾伏尼布Ivosidenib 500mg，获得了持续超过12个月的临床缓解，直至疾病进展。在其中一例出现混合反应的病例中，对单个进行性肝转移瘤进行了局部间质近距离放射治疗，同时继续使用艾伏尼布Ivosidenib直至进一步进展。艾伏尼布Ivosidenib治疗实现了长期的疾病控制，两名患者的PFS分别为20个月和13个月，治疗持续时间分别为26个月和13个月，且未观察到相关副作用。
这表明，不可切除或转移性IDH1突变肝内胆管癌患者使用艾伏尼布Ivosidenib可以获得持续超过12个月的临床缓解。在长期使用艾伏尼布Ivosidenib治疗期间，未观察到新的安全信号。
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