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血小板移植失败（PGF）是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后常见且严重的并发症，缺乏有效的治疗策略，对患者的预后产生不良影响，甚至可能导致死亡。PGF的确切潜在机制尚不清楚，且缺乏标准的治疗方法。为此，我们进行了一项回顾性研究，旨在评估阿伐曲泊帕（Avatrombopag）联合间充质干细胞（MSCs）治疗16例allo-HSCT后血小板减少症患者的疗效和安全性。
患者接受以下治疗方案：每日口服20mg阿伐曲泊帕；若血小板（PLT）计数低于50×109/L并持续至少2周，则剂量增加至40mg/d；若PLT计数在200-400×109/L之间，则减少剂量；若PLT计数大于400×109/L，则停止使用阿伐曲泊帕。同时，每周进行脐带间充质干细胞输注，剂量为1×106细胞/kg，持续4-6周。
研究结果显示，16名患者中，13名患者（81.3%）获得完全缓解（CR），2名患者（12.5%）获得部分缓解（PR），1名患者（6.3%）无缓解（NR）。阿伐曲泊帕联合脐带间充质干细胞治疗后获得CR的中位时间为32（7-426）天。2名PR患者的PLT计数达到20×109/L≤PLT<50×109/L的时间分别为治疗后52天和230天。然而，1名患者出现严重肺部感染，最终死于巨细胞病毒肺炎。
总体而言，我们的研究结果表明，阿伐曲泊帕联合MSCs可以促进allo-HSCT后血小板的恢复，有望提高患者的生存率并改善移植后患者的生活质量。这一治疗方法为血小板减少症提供了新的方法和策略。
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