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造血干细胞移植（HCT）后的血小板减少症，若缺乏标准化治疗，往往会导致不良预后。目前，艾曲泊帕和罗米司亭已被用于治疗HCT后的血小板减少症，然而阿伐曲泊帕Avatrombopag在此领域的应用尚未得到充分评估。
本研究旨在探讨阿伐曲泊帕Avatrombopag在治疗诊断为HCT后血小板减少症患者中的有效性和安全性。
研究纳入了一个由61名HCT后诊断为血小板减少症的患者组成的队列，以评估阿伐曲泊帕Avatrombopag的治疗效果和安全性。
治疗开始时，患者每天服用20mg的阿伐曲泊帕Avatrombopag，并根据血小板恢复情况调整剂量，目标是使血小板计数恢复至>20×109/L（总体反应，OR），或在不依赖输血的情况下达到>50×109/L（完全缓解，CR），并持续7天。研究通过单变量和多变量分析，探究了影响OR和CR的因素。在治疗过程中，研究团队密切监测了骨髓纤维化、血栓形成和器官毒性等不良事件。
研究结果显示，阿伐曲泊帕Avatrombopag的总体缓解率（ORR）为68.9%，OR的累积发生率（CI）为69.1%。同时，完全缓解率（CRR）和CR的CI均为39.3%。从阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗开始到达到OR和CR的中位天数分别为21天和25天。值得注意的是，在开始阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗前，足够数量的巨核细胞是阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗达到OR（风险比，HR=4.628，95%置信区间1.92-11.15，p=0.0006）和CR（HR=4.892，95%置信区间1.58-15.18，p=0.006）的独立保护因素。所有患者对阿伐曲泊帕Avatrombopag的耐受性良好，未出现严重不良事件。
综上所述，研究结果表明阿伐曲泊帕Avatrombopag可以作为HCT后血小板减少症的一种可选治疗方案。
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