2024年8月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准Voranigo（vorasidenib），一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，用于治疗手术后（涵盖活检、次全切除或大体全切除）的12岁及以上成人和儿童患者，这些患者患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，并且携带易感IDH1或IDH2突变。Voranigo为神经胶质瘤患者提供了一种每日一次的便捷口服药物，帮助他们积极管理疾病。

　　神经胶质瘤是一种脑癌，会干扰正常的大脑功能并引发多种症状。在50岁以下成年人中，具有IDH突变的弥漫性神经胶质瘤是最常见的恶性原发性脑肿瘤。目前的疗法尚无法治愈这些肿瘤，如果不进行治疗，它们会持续生长并浸润正常脑组织。

　　在健康的人类细胞中，异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因家族在分解营养物质并为细胞产生能量的过程中发挥着关键作用。IDH1和IDH2的突变与多种癌症密切相关，这些突变会阻止细胞分化或特化为它们最终应成为的细胞类型。当细胞无法正常分化时，它们可能会开始失控地生长。在IDH突变神经胶质瘤中，Voranigo通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病进展。

　　美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年年会的全体会议上公布的试验数据显示，与安慰剂相比，Voranigo显著延长了无进展生存期和下次干预时间。研究表明，Voranigo具有良好的耐受性，其安全性与1期研究的结果一致。最常见（≥15%）的不良反应包括疲劳、COVID-19（注：此处COVID-19可能是一个特定研究背景下的提及，通常不应列为药物常见不良反应）、肌肉骨骼疼痛、腹泻和癫痫发作。

　　关键的3期临床试验INDIGO显示，根据盲法独立审查委员会（BIRC）的规定，Voranigo达到了无进展生存期（PFS）的主要疗效结果，并在预先指定的第二次中期分析中达到了下次干预时间（TTNI）的关键次要终点。主要疗效结果PFS具有统计显著性和临床意义，有利于Voranigo组。Vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月（风险比[HR]，0.39；95%置信区间[CI]，0.27至0.56；单侧P<0.001）。TTNI也具有统计学显著性（HR，0.26；95%CI，0.15至0.43；单侧P<0.001）。Voranigo组未达到中位TTNI，而安慰剂组为17.8个月。此外，Voranigo还被证明可以使肿瘤体积平均减少2.5%（TGR为-2.5%；95%CI：-4.7%至-0.2%），而根据BIRC的测量，随机分配到安慰剂组的患者每6个月肿瘤体积平均增加13.9%（TGR为13.9%；95%CI：11.1%至16.8%）。

　　INDIGO研究表明，Vorasidenib具有良好的耐受性，其安全性与1期研究的结果一致。

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