慢性移植物抗宿主病（GVHD）是同种异体造血干细胞移植（HSCT）后的一种使人衰弱、有时甚至危及生命的并发症。本研究旨在探究鲁索替尼联合皮质类固醇治疗患有中重度慢性GVHD的儿科患者（即<18岁）的疗效、药代动力学和安全性。

　　研究纳入的患者年龄范围为28天至18岁以下，他们均接受过同种异体HSCT，并根据2014年美国国立卫生研究院共识标准被诊断为未经治疗或皮质类固醇难治性中重度慢性GVHD。根据患者治疗开始时的年龄，他们接受了不同剂量的口服鲁索替尼给药：12岁至18岁以下的患者每天两次服用10毫克；6岁至12岁以下的患者每天两次服用5毫克；2岁至6岁以下的患者则接受4mg/m²的剂量，每天两次。治疗以28天为一个周期，持续约36个月，同时按照机构指南进行支持治疗。主要疗效终点是第7天第1周期的总体缓解率。

　　共有45名患者入组并接受了至少一剂研究药物，他们的中位年龄为11.0岁（IQR 7.2-14.3），其中16名（36%）为女性，29名（64%）为男性。在种族分布上，21名（47%）为白人，1名（2%）为黑人或非裔美国人，23名（51%）为亚洲人。此外，17名（38%）患者正在接受首次试验治疗，而28名（62%）患者为皮质类固醇难治性。

　　在中位鲁索替尼暴露时间为55.1周（IQR 13.1-75.3）后，第7个周期第1天的总体缓解率为40.0%（在45个周期中有18个实现缓解）；90%的置信区间为27.7-53.3。在17名初治患者中，有7名（41%）出现缓解；而在28名皮质类固醇难治性患者中，有11名（39%）出现缓解。最常见的3级或更严重的治疗相关不良事件是中性粒细胞减少症（在45例中有8例[18%]）和血小板减少症（6例[13%]）。有7名（16%）患者出现3级或更严重的治疗相关不良事件，其中最常见的是低钠血症（在45人中有2人[4%]）。在治疗期间，有3名（7%）患者死亡（在治疗停止后的30天内），其中1名因曲霉菌感染、1名因感染性休克、1名因急性呼吸窘迫综合征而死亡；但这些死亡事件均未被认为与研究药物有关。

　　在等待最终分析的过程中，本研究表明鲁索替尼对于患有慢性GVHD的2岁至18岁以下的初治患者和皮质类固醇难治性患者均表现出活性和良好的耐受性。鲁索替尼在该患者群体中的安全性与成人一致。

　　鲁索替尼仿制药已在孟加拉上市，由孟加拉耀品国际生产，商品名：Rutinib，为确保仿制药在质量和疗效上与原研药保持一致，必须进行一致性评价。这一评价过程以原研药作为参比制剂，通过对仿制药进行生物等效性、药效等效性等方面的对比试验来实现。患者如需购药，可出国购药，也可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com 是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。