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尽管阿那格雷已广泛用于治疗骨髓增生性疾病中的血小板增多症，但关于其长期使用的疗效和毒性的数据仍然有限。为此，我们进行了一项前瞻性研究，以调查阿那格雷在两年治疗期间的临床毒性和疗效。
本研究纳入了60名因骨髓增生性疾病导致血小板增多症的患者，其中包括42名原发性血小板增多症（ET）患者、17名真性红细胞增多症（PV）患者和1名骨髓纤维化（MF）患者。
研究结果显示，67%的患者达到了完全缓解（CR），这一定义为有症状患者的血小板计数降至400x10(9)/L以下，无症状患者的血小板计数降至600x10(9)/L以下。另外，6%的患者实现了部分缓解（PR）。值得注意的是，ET患者的缓解率高于PV患者（p = 0.05）。然而，也有27%的患者因在可耐受剂量下缺乏疗效（n=13）或血小板反应不足且无副作用（n=3）而导致初次治疗失败。此外，在两年期结束前，另有14名患者因副作用而退出治疗。常见的副作用包括心悸（70%）、头痛（52%）、恶心（35%）、腹泻或胀气（33%）、水肿（22%）和疲劳（23%）。
在患者和医生的满意度评估中，阿那格雷治疗的满意度从3个月时的7.6提升到24个月时的超过9。两年后，仍有50%（n=30）的患者继续接受阿那格雷治疗。
尽管本研究中观察到的副作用和中毒性停药率高于之前的研究，但这可能是因为这是首个关于阿那格雷治疗可行性和毒性的长期前瞻性研究。尽管如此，对于能够良好耐受的患者来说，阿那格雷仍然是治疗骨髓增殖性疾病中血小板增多症的一种有价值的替代方案。
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