血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕已被证实对患有慢性免疫性血小板减少症的成人患者是安全、可耐受且有效的。本研究旨在进一步探究艾曲泊帕在治疗慢性免疫性血小板减少症儿童患者的安全性和有效性。

　　PETIT2研究纳入了患有慢性免疫性血小板减少症且血小板计数低于30 × 10(9)/L的1-17岁儿童患者。这些患者被随机分配（2:1）接受艾曲泊帕或安慰剂治疗。根据患者年龄，他们被分为三组：12-17岁、6-11岁和1-5岁的患者。随后，患者进入为期13周的双盲治疗期。艾曲泊帕治疗的患者每天服用一次片剂（1-5岁且接受口服混悬液制剂的患者除外），持续13周。6-17岁患者的起始剂量根据体重和种族血统而定，范围为50毫克/天至25毫克/天；1-5岁患者的起始剂量为1.2毫克/公斤/天或0.2毫克/公斤/天（东亚患者为8毫克/公斤/天）。完成双盲期的患者进入为期24周的开放标签治疗期，其中所有患者均接受起始剂量（如果他们之前服用安慰剂）或既定剂量的艾曲泊帕。主要评估指标是在双盲期第5周至第12周的6周或更长时间内，在没有挽救治疗的情况下，血小板计数达到至少50 × 10(9)/L的患者比例。

　　研究共纳入了92名患者，其中63名患者被分配接受艾曲泊帕治疗，29名患者接受安慰剂治疗。在双盲期间，有3名患者因不良事件而停止治疗：艾曲泊帕组有2名患者因肝脏转氨酶升高而退出，安慰剂组有1名患者因腹部出血而退出。与接受安慰剂的1名（3%）患者相比，有25名（40%）接受艾曲泊帕的患者在双盲期最后8周中的6周内达到了血小板计数至少50 × 10(9)/L的主要结果周期（比值比18.0，95% CI，2.3-140.9；p=0.0004）。

　　所有队列中的反应相似：12-17岁患者的反应率为39% vs 10%，6-11岁患者为42% vs 0%，1-5岁患者为36% vs 0%。在双盲期结束时，接受艾曲泊帕治疗的患者中出现WHO 1-4级出血的比例（23名[37%]中的63名患者）低于接受安慰剂的患者（16名[55%]中的29名患者）；而2-4级出血则相似（接受艾曲泊帕的3名[5%]患者与接受安慰剂的2名[7%]患者）。在24周的开放标签治疗期间，87名患者中有70名[80%]至少一次达到了50 × 10(9)/L或更多的血小板计数。艾曲泊帕组比安慰剂组更常见的不良事件包括鼻咽炎（11[17%]患者）、鼻炎（10[16%]患者）、上呼吸道感染（7[11%]患者）和咳嗽（7[11%]患者）。接受艾曲泊帕治疗的5名患者（8%）和接受安慰剂的4名患者（14%）发生了严重不良事件。

　　综上所述，艾曲泊帕在40%的慢性免疫性血小板减少症儿童患者中产生了持续的血小板反应，是慢性症状性免疫性血小板减少症儿童的合适治疗选择。

 　　艾曲泊帕原研药已在土耳其和印度上市，另外，艾曲泊帕仿制药有：老挝东盟制药的Elobopa，孟加拉珠峰制药的Elopag，孟加拉碧康制药的Elbonix，印度NATCO制药的Trombooag，老挝大熊制药的ELTROMDX，老挝卢修斯制药的LuciElo，孟加拉耀品国际的Olapag，如需咨询2024年最新价格，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。