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Mirdametinib是一种正在研发中的研究性MEK抑制剂，专为治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者而设计。
1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，由NF1基因突变引发。NF1基因负责编码神经纤维蛋白，这是MAPK通路的关键抑制因子。MAPK通路是调节细胞生长和存活的重要信号网络，在多种肿瘤学和罕见疾病中发挥着核心作用。NF1患者面临患丛状神经纤维瘤的风险，这种肿瘤沿着周围神经鞘生长，可能导致严重的毁容、疼痛和功能障碍。
Mirdametinib的作用机制是通过抑制MEK1和MEK2来实现，这两个分子在MAPK通路中占据关键位置。
值得注意的是，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Mirdametinib孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，用于治疗NF1，并同时授予其快速通道资格，特别用于治疗2岁及以上、病情正在进展或导致显著发病率的NF1-PN患者。