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朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）是一种临床表现多样的疾病，其最严重的形式会影响风险器官（RO）。鉴于BRAF
V600E突变在LCH中的关键作用，靶向治疗应运而生。然而，单一的靶向治疗并不能根治该疾病，治疗中断后往往会导致疾病的迅速复发。为此，我们探索了一种新的治疗方案，将胞嘧啶阿糖苷（Ara-C）和2'-氯脱氧腺苷（2-CdA）与靶向治疗相结合，以期实现疾病的稳定缓解。
本研究共纳入了19名儿童患者，其中13名为RO阳性（RO+），6名为RO阴性（RO-）。5名患者之前已接受过该疗法，而其余14名患者则是作为二线或三线治疗接受本方案。治疗初始阶段为28天的维莫非尼（20 mg/kg）治疗，随后是3个疗程的Ara-C和2-CdA（剂量分别为每12小时100 mg/m2和每天6 mg/m2，持续第1-5天）与维莫非尼的联合治疗。之后，停止维莫非尼治疗，并进行3个疗程的单2-CdA治疗。
结果显示，所有患者对维莫非尼均迅速产生反应：在第28天，RO+组的中位疾病活动评分显著下降，从13分降至2分；RO-组则从4.5分降至0分。除1名患者外，其余患者均完成了整个治疗方案。在随访期间，未发现疾病进展的情况。RO+患者的2年再激活/无进展生存率（RFS）为76.9%，中位随访时间为21个月；而RO-患者的2年再激活/无进展生存率为83.3%，中位随访时间为29个月。总体生存率达到100%。值得注意的是，1名患者在停药14个月后出现了继发性骨髓增生异常综合征。
本研究表明，维莫非尼联合2-CdA和Ara-C的治疗方案对儿童LCH患者具有显著疗效，且毒性可控。这种联合疗法可能为BRAF V600E阳性的LCH儿童患者提供一种新的、有效的治疗选择。
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