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通用名称：imetelstat
剂型：静脉输注注射剂
Rytelo（imetelstat）是一种通过静脉输注给药的端粒酶抑制剂，专门用于治疗患有低至中度风险的骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者。这些患者需要在8周内接受至少4个单位的红细胞输血，并且对红细胞生成刺激剂（ESA）无反应、反应停止或无法接受治疗。
作为一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，Rytelo通过结合并阻断端粒酶的活性来发挥作用，进而阻止端粒延长。Rytelo的治疗能够缩短端粒长度，减少恶性干细胞和祖细胞的数量，并最终导致细胞凋亡。
骨髓增生异常综合征是由骨髓干细胞功能障碍引起的一系列疾病。由于红细胞生成不足导致的贫血是这些疾病的常见症状，需要定期输血以维持患者的健康。
Rytelo于2024年6月6日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
使用Rytelo的常见副作用包括：
胃肠道反应：如恶心、呕吐、便秘、消化不良、胃炎、腹痛、腹泻等。
神经系统症状：常见的包括头痛、头晕或眩晕、运动障碍、感觉异常等。
精神症状：如幻觉、睡眠障碍、意识混乱、抑郁、焦虑等。
心血管问题：可能出现外周水肿、心悸、低血压、依赖性水肿等。
其他常见症状：包括乏力、疲劳和整体不适感。
此外，还有一些不太常见但可能发生的不良反应，如呼吸困难、胸痛、视力异常、肝功能异常以及超敏反应等。