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单倍体相合造血干细胞移植一线治疗严重再生障碍性贫血儿童的效果如何?

  匹配相关供者造血干细胞移植(MRD-HSCT)历来被视为严重再生障碍性贫血(SAA)儿童的首选治疗方法。然而,在中国的独生子女政策背景下,寻找相匹配的供体变得颇具挑战性。免疫抑制治疗(IST)虽然也是一种选择,但其高复发率及克隆转化的风险令人担忧。因此,近年来,Haplo-HSCT作为一种可行的一线治疗方案,逐渐受到了临床医生们的重视。

  为了深入评估Haplo-HSCT在儿童SAA中的治疗效果,我们对北京儿童医院自2006年6月至2021年1月间接受HSCT或IST治疗的210例AA患者进行了回顾性研究。我们通过分析总生存率(OS)和无失败生存率(FFS)来对比Haplo-HSCT和IST的疗效。

  研究结果显示,在2006年至2021年期间,一线接受Haplo-HSCT治疗的患者,其3年和5年的累积生存率均达到了85.3%。相比之下,一线接受IST治疗的患者,其3年和5年的生存率分别为98.1%和96.8%。在接受抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗的患者中,3年和5年的生存率均为85.7%(P = 0.866)。对于同时接受ATG和血小板生成素(TPO)治疗的患者,生存率均达到了100%(P = 0.016)。而在接受ATG和艾曲泊帕治疗的患者中,3年和5年的生存率分别为99%和97.2%(P = 0.056)。

  值得注意的是,一线接受Haplo-HSCT治疗的患者,在3年和5年的累积无失败生存率上表现优异,均为85.3%,而一线IST组则分别为67.5%和66.2%(P = 0.033)。

  综上所述,我们的研究结果表明,单倍体相合造血干细胞移植(Haplo-HSCT)在治疗儿童严重再生障碍性贫血方面表现出色,可视为一种有效的一线治疗方案。如需咨询各种仿制药2024年最新价格,可登录印度全球药房中文官网:www.ingpharma.com查询www.ingpharma.com是印度全球药房(ING药房)的唯一官方中文网站,若有疑问,可咨询ING药房客服。


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