BRAF V600突变在黑色素瘤、甲状腺癌和非小细胞肺癌中颇为常见。尽管达拉非尼和曲美替尼已成为某些癌症的标准治疗手段，但二者在各类实体瘤中的疗效仍需进一步探索。为此，BELIEVE试验旨在评估达拉非尼和曲美替尼在具有BRAF V600E/R或非V600 BRAF突变的实体瘤中的治疗效果。

　　该研究纳入了50名患有可测量病灶的患者，以及7名未检测出可测量病灶的患者，他们均参与了BELIEVE试验的一个子队列研究（NCCH1901，jRCTs031190104）。研究涵盖了除V600E突变的结直肠癌、黑色素瘤和非小细胞肺癌之外的，具有BRAF突变的各类实体瘤病例。患者接受达拉非尼（每日两次，每次150mg）和曲美替尼（每日一次，每次2mg）的治疗，直至病情进展或出现无法耐受的毒性反应。研究的主要终点是总体缓解率（ORR），次要终点则包括无进展生存期（PFS）、6个月PFS以及总生存期（OS）。

　　在参与研究的47名具有可测量病灶的患者中，94%的患者主要携带BRAF V600E突变，另外3名患者则携带非V600E BRAF突变（包括V600R、G466A和N486_P490del）。这些患者的肿瘤主要分布在甲状腺、中枢神经系统、肝脏、胆管、结直肠和胰腺。研究结果显示，确认的ORR为28.0%；虽然达到了主要终点，但基于贝叶斯分析的后验分布[Beta(14.6, 37.4)]的预期值为28.1%，并未超过60%的意外高响应率阈值。疾病控制率（DCR）达到了84.0%。中位PFS为6.5个月（95%置信区间[CI]；4.2-7.2个月），6个月时的生存率为87.8%。在七种不同的肿瘤类型中都观察到了治疗反应。中位OS为9.7个月（95% CI，7.5-12.2个月）。对于其他没有可测量病灶的患者，中位PFS为4.5个月。研究中所观察到的不良事件（AE）与此前的报告相符，有45.6%的患者出现了3级或以上的AE。

　　该研究揭示了达拉非尼和曲美替尼在针对BRAF V600突变肿瘤治疗中的潜力。这两种药物的联合使用有望为罕见癌症（如高级别胶质瘤、胆道癌和甲状腺癌等）提供新的治疗选择。

　　曲美替尼仿制药TRAMEDX已在老挝上市，LuciTram曲美替尼仿制药由老挝卢修斯制药生产，另外还有土耳其版原研药，达拉非尼仿制药PHODABRA已在孟加拉上市，达拉非尼老挝生产的DABRADX已获得老挝卫生部门批准合法上市，达拉非尼还有土耳其原研药，如需购买曲美替尼和达拉非尼仿制药或原研药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。