通用名称：托沃拉非尼

　　剂型：片剂（100mg）、口服混悬液（25mg/mL）

　　Ojemda托沃拉非尼简介

　　Ojemda托沃拉非尼，一种创新药物，专为治疗儿童低级别胶质瘤(pLGG)而设计。此药物可能帮助稳定或缩小肿瘤，特别适用于那些具有BRAF融合、重排或BRAF V600突变基因的儿童患者。当这些患者的癌症在早期治疗后出现复发或对治疗无反应时，Ojemda托沃拉非尼成为了一个有效的治疗选择。值得注意的是，儿童低级别胶质瘤是儿童中最普遍的脑肿瘤。

　　特定的基因变化，如BRAF融合、重排或BRAF V600突变，被证实可以促进癌症的生长和存活。Ojemda托沃拉非尼，作为一种II型泛RAF激酶抑制剂，其作用机制是通过阻断一种名为II型RAF激酶的蛋白质来发挥疗效。

　　FDA批准情况

　　2024年4月23日，Ojemda托沃拉非尼荣获FDA的批准，用于治疗6个月及以上的患有BRAF融合、重排或BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。

　　用药指导

　　Ojemda托沃拉非尼，无论是片剂还是液体剂型，都建议每周服用一次。此药可以与食物同服，也可以单独服用。

　　常见副作用

　　使用Ojemda托沃拉非尼时，患者可能会出现多种常见的副作用，包括但不限于：皮疹、头发颜色的变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎以及上呼吸道感染。

　　此外，该药物还可能导致一系列实验室异常，如磷酸盐、血红蛋白、淋巴细胞、白细胞、白蛋白、钾和钠的水平下降，以及肌酐磷酸激酶、丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶的升高。这些都属于3级或4级的实验室异常。

　　严重副作用及注意事项

　　1. 出血：使用Ojemda托沃拉非尼时，出血是一个需要特别关注的严重问题。如果出现头痛、头晕、咳血、吐血、便血等任何出血的迹象或症状，应立即就医。

　　2. 皮肤反应：患者在用药期间可能对阳光变得敏感。因此，建议患者在治疗期间避免直接紫外线照射，并采取使用防晒霜、佩戴太阳镜和穿防护服等预防措施。如果出现新的或恶化的皮肤反应，如皮疹、脱皮、发红、刺激、肿块、小丘疹、水泡或粉刺等，请及时就医。

　　3. 肝脏问题：在开始治疗之前和治疗期间，医生会进行血液检查以监测肝功能。如果患者出现皮肤或眼睛发黄、疲倦、深色或棕色尿液、瘀血、恶心、呕吐、流血、食欲不振或右上腹部疼痛等症状，请立刻就医。

　　4. 儿童生长缓慢：使用此药物治疗期间，医生会定期检查患者的生长情况。

　　5. 生育能力影响：Ojemda托沃拉非尼可能对男性和女性的生育能力产生影响。

　　请患者和家属密切关注上述可能的副作用，并与医疗团队保持紧密沟通，确保治疗的安全和有效性。

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