晚期基底细胞癌（aBCC）是一组临床特性复杂、手术及放疗难以根治的病变。近年来，刺猬蛋白通路抑制剂（HHI）的全身应用为这类患者提供了新的治疗选择。

　　本研究旨在描述意大利队列中诊断为晚期基底细胞癌患者的临床特征，并探讨HHI在治疗中的有效性与安全性。

　　本研究纳入的对象为年龄≥18岁，并被诊断为晚期基底细胞癌（包括局部晚期[laBCC]和转移性基底细胞癌[mBCC]）的患者。我们通过临床评估、皮肤镜检查、放射成像和组织病理学检查等方法，评估肿瘤对HHI的反应。同时，我们根据不良事件通用术语标准（CTCAE）5.0版，记录并分级了治疗相关的不良事件（AE）。

　　我们共纳入了178名接受HHI治疗的患者，其中126名（70.8%）接受了Odomzo索立德吉Sonidegib治疗，52名（29.2%）接受了维莫德吉治疗。在178名患者中，我们获得了132名（74.1%）患者的HHI有效性和疾病结果的综合数据。这些患者中，129名被诊断为laBCC（其中84名接受sonidegib治疗，45名接受维莫德吉vismodegib治疗，3名被诊断为mBCC（其中2名接受维莫德吉vismodegib治疗，1名接受sonidegib标签外治疗）。局部晚期基底细胞癌的客观缓解率为76.7%（95%置信区间[CI]：68.7-82.3）和33.3%（95%CI：1.7-88.2），完全缓解（CR）和部分缓解（PR）的患者分别为43/129和56/129。对于m基底细胞癌患者，完全缓解和部分缓解的患者分别为0/3和1/3。研究发现，高风险晚期基底细胞癌的组织病理学亚型以及治疗相关AE≥2种的发生与HHI治疗无反应显著相关（OR：2.61；95%CI：1.09-6.05；p：0.03和OR：2.74；95%CI：1.03-7.9；p：0.04）。此外，我们队列中的大多数患者（54.5%）出现了至少1种与治疗相关的AE，其中大多数AE的严重程度为轻度至中度。

　　综上所述，我们的研究结果表明，HHI在晚期基底细胞癌的治疗中展现出良好的有效性和安全性，并在现实临床环境中验证了关键临床试验的可重复性。

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