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Erdafitinib（商品名：Balversa厄达替尼）为患有尿路上皮癌的患者带来了新的希望。这种癌症一旦扩散到膀胱或尿路以外，进入邻近器官和/或周边肌肉（即局部晚期），或者已经转移至身体其他部位，治疗难度会大大增加，尤其是当这些肿瘤无法通过手术切除时。对于这类患者，特别是那些其成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）和3（FGFR3）存在特定遗传变异的患者，治疗选择相当有限。许多患者可能对其他疗法反应不佳，或者在接受其他治疗后肿瘤仍持续增长。
在最近的一项研究中，212名患者参与了Erdafitinib的疗效评估。初步阶段，111名患者接受了不同剂量的Erdafitinib口服治疗，以确定最佳用药方案。随后，另有101名患者按照推荐的起始剂量，即每日8毫克Erdafitinib进行治疗，并可能根据患者反应调整至每日9毫克，这部分患者构成了8毫克方案组。
针对8毫克方案组的研究结果令人鼓舞：研究人员观察到，有40%的患者肿瘤明显缩小甚至完全消失。在大约1年的随访期间，预计有55%的患者仍然存活；而到了两年后，这一比例仍保持在31%左右。然而，Erdafitinib的治疗并非没有副作用，常见的包括高磷酸盐血症、口腔炎症和疼痛、腹泻以及口干等。
这些研究结果表明，对于患有局部晚期、不可切除或转移性尿路上皮癌，且伴有特定FGFR基因变异的患者，Erdafitinib提供了一种新的治疗选择。特别是在患者已经接受过化疗和/或免疫治疗但效果不佳的情况下，Erdafitinib显示出了一定的疗效。在BLC2001研究中，接受8毫克Erdafitinib治疗的患者中，有部分人获得了更长的无进展生存期，即癌症在这段时间内没有进一步增长或扩散。值得注意的是，大约80%的患者实现了疾病的某种程度控制，表现为肿瘤缩小或病情稳定。
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