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异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已被公认为是成人高危急性淋巴细胞白血病（ALL）的潜在治愈策略。不过，疾病复发和/或移植物抗宿主病（GVHD）仍然是阻碍allo-HSCT成功的常见问题。根据临床前研究，鲁索替尼，作为Janus酪氨酸激酶(Jak)1和Jak2的抑制剂，能够选择性抑制GVHD，同时保留其有效的移植物抗白血病(GVL)作用。本研究的主要目标是评估早期应用鲁索替尼在预防高危ALL患者GVHD中的效果和安全性。
本研究纳入了8名接受allo-HSCT的患者，这些患者在干细胞输注后的中位时间45天内，早期接受了鲁索替尼（5-10mg，每日两次）的治疗。
经过中位14个月（范围8至18个月）的随访，我们观察到2名患者出现ALL复发。在GVHD方面，8名患者中有2名出现I/II级急性GVHD（aGVHD），而无非常严重的III/IV级aGVHD病例，仅有1名患者出现慢性GVHD（cGVHD）。在病毒感染方面，未观察到EBV激活或与之相关的淋巴增殖性疾病，但有3名患者表现出CMV激活。
根据我们的研究数据，早期使用鲁索替尼对于预防高危ALL患者在进行allo-HSCT后的GVHD是安全且有效的。然而，该药物在预防ALL复发方面的作用似乎有限，这可能提示我们需要考虑与其他抗复发药物进行联合治疗。
综上所述，对于高危ALL患者，早期应用鲁索替尼可有效且安全地降低allo-HSCT后GVHD的风险，但针对疾病复发的预防作用仍需进一步研究。
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