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2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Lenmeldy（原名OTL-200，现名atidarsagene
autotemcel）用于治疗患有早发型异染性脑白质营养不良（MLD）的儿童。这些儿童包括症状前晚期婴儿（PSLI）、症状前青少年早期（PSEJ）或早期症状早期青少年（ESEJ）的患者。
Lenmeldy的治疗原理是通过使用慢病毒载体，将人类ARSA基因的一个或多个功能性拷贝在体外插入到患者自身的造血干细胞（HSC）基因组中。经过基因修复的细胞随后被输回患者体内，一旦成功植入，它们将分化成多种细胞类型。其中一些细胞能够穿过血脑屏障迁移到中枢神经系统，并表达功能酶，从而有可能通过单次治疗恢复酶功能，阻止或减缓疾病的进展。
对最早接受治疗的患者进行的超过12年的随访显示，Lenmeldy治疗显著延长了患者的总体生存期，并保留了大多数晚期婴儿MLD患者的运动功能和认知技能。与未经治疗的患者相比，这是一个令人鼓舞的结果。此外，Lenmeldy还使一些早期青少年MLD患者的运动功能和认知技能得以保留，这是出乎意料的。
然而，治疗过程中也可能会出现一些不良反应。最常见的非实验室不良反应（发生率≥10%）包括：发热性中性粒细胞减少症、口腔炎、呼吸道感染、皮疹、设备相关感染、其他病毒感染、发热、胃肠炎和肝肿大等。同时，最常见的实验室异常包括：D-二聚体升高、中性粒细胞减少和肝酶升高等。
总的来说，Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）的批准为患有早发型异染性脑白质营养不良（MLD）的儿童提供了新的治疗选择。虽然存在一些不良反应，但其在延长生存期和保留运动及认知功能方面的显著效果使得这一疗法具有重要的临床意义。
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